朱维芳代表建议：尽快建立罕见病基本医疗保障机制 加快专项立法

　　全国人大代表、安徽省人大常委会副主任朱维芳建议，尽快建立罕见病基本医疗保障机制，加快专项立法。

　　按照世界卫生组织（WHO）的定义，“患病人数占总人口的0.65‰至1‰之间的疾病或病变为罕见病”。目前已经明确的罕见病有5000至6000种，绝大多数是遗传疾病,约占人类疾病的10%，其中比较大的病种有戈谢病、法布雷病、成骨不全症、苯丙酮尿症等。据推算，全国至少有上千万罕见病患者，连同他们的家庭已是一个几千万人的庞大群体。目前可治愈的罕见病不超过1%。

　　朱维芳代表说，罕见病患者群体面临的特殊困难主要是没有医疗保障机制。国家对罕见病至今没有定义，造成政策缺位，医保不管，患者看不起病。同时，罕见病患者大多丧失劳动能力，在就医、就学、就业、就养等方面困难重重，成为我国弱势群体中的极弱势群体。

　　第一，罕见病治疗药品独特、费用昂贵，绝大多数无法报销。现行医保药品报销目录是为了常见病设立，罕见病药品没有纳入其中，致使罕见病药费报销没有政策保障，而罕见病药物绝大多数是针对狭窄市场的独特产品，而且几乎全部依赖进口，导致药价很高，每年动辄十几万、几十万甚至上百万元人民币，在医保不管又无罕见病药费支付机制（如罕见病医疗救助基金）的情况下，患者无法负担，上千万罕见病患者的生命权、公平享受医疗的权利受到严重威胁。

　　第二，对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持。罕见病药物由于市场狭小、单位成本高，国内制药企业在国家没有扶持政策的情况下不愿生产，罕见病药物开发、引进、生产几乎无人问津，患者用药只能依赖国外进口。

　　第三，罕见病药品特殊审批规定未能解决罕见病药品注册难的问题。2009年的《新药注册特殊审批管理规定》由于缺乏配套办法和操作细则，造成罕见病药品注册仍十分困难。如治疗法布雷病的药物法布赞（英文名：Fabrazyme）在注册过程中仅药品入关送检的关税就数目惊人，药品企业负担沉重。

　　第四，国家、社会和公众对罕见病了解、关注不够，社会救助和人文关怀缺乏，社会歧视使患者心理健康受到威胁。

　　罕见病患者生存状态令人揪心和忧虑，与常见病患者相比，仅仅因为所患疾病的发生率不同，常见病患者可以享受药物报销和政策关怀，而罕见病患者不可以，这显然有失社会公平！工程院院士王正国撰文疾呼：“对罕见病患者，我们难道放弃不治吗？当然不能。”2009年十一届全国人大二次会议上被纳入立法计划的《罕见疾病防治法》为数目庞大的罕见病患者群体带来了希望。

　　为此，朱维芳代表建议，建立我国罕见病基本医疗保障机制，以建立专门的罕见病医疗保障基金作为第一步。借鉴国外有关罕见病治疗基金方面的法律、制度和思路，建立我国专门的罕见病医疗保障基金，直接针对于罕见病患者的药费报销，专为保障他们平等享受医疗的权利，体现社会的公平正义。

　　同时，罕见病医疗保障基金的运作必须具备组织形态。应由民政部或人力资源和社会保障部牵头成立国家罕见病医疗保障基金办公室，负责章程的制定、社会资金的筹集、使用和组织管理等。成员由民政部、人力资源和社会保障部、卫生部、财政部、中国红十字总会、中华慈善总会和中国保险业监督管理委员会，以及罕见病诊疗专家等相关部委和人员组成。各省、市、自治区成立罕见病治疗保障基金的分支机构，建立罕见病诊断治疗定点医院，具体落实医疗费用的支付和患者救治等工作。

　　在国家的支持下，汇集社会各方面政策和资金，建立持久和完备的罕见病基本医疗保障机制。1、国家财政持续地向罕见病医疗保障基金注入必要的资金；2、将罕见病的特效药品列入我国《基本医疗保险药品目录》或专门建立《罕见病医疗保险药品目录》，由医保报销费用，罕见病患者承担力所能及的部分；3、建立罕见病商业医疗保险。开发罕见病商业医疗保险新品种，将疗效确切的罕见病治疗药品费用纳入商业医疗保险之中。参照美国《孤儿药法案》，对罕见病参保者的保费略有提高，但不得拒绝罕见病患者的投保；4、各类慈善机构为罕见病患者募集善款；5、更大范围的争取国外罕见病药品生产企业的人道主义援助。通过多管齐下，使罕见病患者能够获得持久和完备的基本医疗保障，从而早日恢复健康，回报社会。

　　最后就是借鉴境内外经验，进一步加快罕见病立法工作。建立罕见病医疗保障基金，进而建立我国罕见病基本医疗保障机制，缺乏了相关法律的保证作用是难以真正实现的。其实以人为本，关爱和治疗罕见病，保障罕见病患者的权益已是世界潮流。几十个国家和地区早已通过立法保障罕见疾病患者的治疗权益：美国于1983年颁布了《孤儿药法案》，我国台湾省2000年颁布《罕见疾病防治及药物法》。除欧、美、日、韩等发达国家外，古巴、巴西等发展中国家也制定了专门的保障罕见病患者权益的法律法规。我国只有加快罕见病领域的立法，才能使罕见病患者的治疗权益法制化、制度化，才能根本解决我国罕见病的治疗问题，最终维护和促进我国和谐社会建设。

　　法制网记者 张庆水